内容摘要：英国药品和健康产品管理局MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，全球用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市通过编辑患者自身的基因造血干细胞来修复基因缺陷，该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，编辑英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法疗法Casgevy，从而避免终身输血。批上全球 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。